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薬食審・再生医療等製品部会:SMA遺伝子療法ゾルゲンスマの承認了承。米国価格は2億3000万円

薬食審・再生医療等製品部会:SMA遺伝子療法ゾルゲンスマの承認了承。米国価格は2億3000万円 厚生労働省の薬食審再生医療等製品・生物由来技術部会は2月26日、ノバルティスファーマが承認申請した脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子置換療法のゾルゲンスマ(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク、開発コード:AVXS-101)を承認することを了承した。2歳未満に用いる。早期死亡や、生涯続く障害を伴うSMAに対する初の1回完結型治療となる。

日本の薬価が幾らになるのか興味深いです。
これだけ高額だと医療機関の採用も難航するのかもしれません。 https://www.mixonline.jp/tabid55.html?artid=68853 https://nk.jiho.jp/article/149117 https://www.nikkei.com/article/DGXMZO56094860W0A220C2EE8000/

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