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希少疾患に核酸医薬、日本新薬など 個別化医療の道も

希少疾患に核酸医薬、日本新薬など 個別化医療の道も 遺伝子の異常によって起きる希少疾患の治療を「核酸医薬」が切り開こうとしている。原因の遺伝子に合わせて自在に設計でき、究極的には1人の患者に特化した治療もできるからだ。米欧だけでなく日本でも実用化に向けた動きが始まった。ただ普及するには規制緩和や費用負担の議論が必要だ。

日本新薬は11月、仏企業が開発する核酸医薬の新薬候補を国内向けに導入するオプション契約を結んだ。筋肉の先天的な異常で筋力が低下する小児の難...
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