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インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパンは８月８日、抗がん剤・ペマジール錠（一般名：ペミガチニブ）について、FGFR1融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍（8p11骨髄増殖症候群）の適応追加を申請したと発表した。同剤は今回申請した適応で、厚労省から希少疾病用医薬品に指定されている。

FGFR1融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍は、極めて稀な血液がんの１つで、染色体のFGFR1遺伝子が存在する領域（８番染色体短腕11-12領域：8p11-12領域）が切断され、別の染色体の断片（遺伝子）と融合した染色体異常によって引き起こされる。さまざまなパートナー遺伝子がFGFR1チロシンキナーゼの活性化を誘導し、その結果、がん細胞の増殖と生存に影響を及ぼす。

病型は骨髄増殖性腫瘍（MPN）、骨髄異形成症候群（MDS）/MPN、急性骨髄性白血病（AML）、前駆T又はBリンパ芽球性白血病/リンパ腫、混合表現型急性白血病（MPAL）など多彩。予後は不良で、治癒あるいは長期寛解を期待できる治療選択肢は現在、同種造血幹細胞移植のみとされ、標準治療は確立されていない。

インサイト・ジャパンのローター・フィンケ・ジェネラルマネージャーは、「今回の申請は、この希少疾患に苦しむ患者さんに新しい治療薬をお届けする上で大きな一歩となる。日本での承認審査を進めるため、PMDAと緊密に連携していく」とコメントしている。

同剤は、ファースト・イン・クラスの選択的線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）阻害薬で、FGFR1、2、3に対して強力かつ選択的な阻害作用を有する。非臨床試験ではFGFR遺伝子異常を伴うがん細胞に対し選択的薬理活性を示している。現在は、がん化学療法後に増悪したFGFR2融合遺伝子陽性の治癒切除不能な胆道がんを適応としている。